製品特性概要
以下はゾルゲンスマの製品特性の概要です。
詳細及び最新の情報につきましては、こちらをご参照ください。
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ゾルゲンスマは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の根本原因である
SMN1遺伝子の機能欠損を補う、遺伝子治療用ベクター製品である
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ゾルゲンスマは、2歳未満のSMA患者に対し単回の静脈内投与を行う
（※詳細は添付文書をご参照ください。）
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SMA 患者を対象とした臨床試験において、本品が投与された82例（日本人2例を含む）中35例（42.7％）に副作用が認められた。主な副作用は、AST増加9例（11.0％）、ALT増加、トランスアミナーゼ上昇及び嘔吐が各6例（7.3％）であった（2019年3月8日
カットオフ）
重大な副作用として肝機能障害（19. 5％）、肝不全（頻度不明）、血小板減少症（6. 1％）が現れることがある
※：本試験の用法及び用量は、コホート1（n＝3）では本品3.7×1013vg/kg、コホート2（n＝12）では1.1×1014vg/kgの単回静脈内投与であった。
安全性の詳細は、添付文書の「不具合・副作用」及び臨床成績の「安全性の結果」をご参照ください
