ゾルゲンスマの臨床試験は計10試験が計画されており、そのうちCL-101試験、LT-001試験、CL-303試験、CL-304試験及びCL-102試験の計5試験の結果を基に承認された。CL-101試験以外の4試験は承認の時点で試験進行中であり、臨床試験の結果は、SMN2遺伝子のコピー数が2のⅠ型SMA患者を対象としたCL-101試験（承認時評価資料）について記載した。本品は希少疾病用再生医療等製品であるため、参考として実施中のCL-101試験終了後の長期安全性フォローアップを目的としたLT-001試験（承認時参考資料）、及び日本人患者3例が参加した発症前SMA患者（SMN2遺伝子のコピー数が2又は3）を対象としたCL-304試験（承認時参考資料）の中間解析結果も記載した。
